Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.
Các nhà nghiên cứu cho biết, hai người mắc chứng rối loạn mắt di truyền hiếm gặp đã được phục hồi thị lực ban đêm bằng một liệu pháp gien thử nghiệm.