Hai nữ bệnh nhân người Italy đã trở thành những bệnh nhân đầu tiên tại châu Âu được điều trị bằng liệu pháp gene tiên tiến cho các bệnh rối loạn máu di truyền hiếm gặp.
Nghiên cứu đột phá vừa được đăng trên Tạp chí Y học New England. Theo đó, các nhà khoa học ở Bệnh viện Nhi Philadelphia, ĐH California-Berkeley và Penn Medicine (Mỹ), đã cứu sống thành công một bệnh nhân sơ sinh tên là KJ mắc chứng rối loạn di truyền hiếm gặp bằng kỹ thuật chỉnh sửa gene ngay bên trong cơ thể của em.